Medicína
Myelodysplastický syndrom
Nemocní
s MDS trpí anemii ve více než 90 %. Proto u většiny z nich jsou krevní transfuze jedinou možnou terapií.
Každá transfúzní jednotka představuje přísun asi 200-250 mg železa - Fe, což při
denním vylučování Fe asi 1-2 mg a nutnosti opakovaných převodů krve vede
nevyhnutelně k hromadění Fe v organismu. Většinou nemocní dostávají trvale 2-4
transfúzní jednotky za měsíc. Brzy se tak dostanou k hodnotě 20, což již
představuje limit pro rozvoj poškození organismu nadbytečným Fe.
Dochází-li
k hromadění železa v organismu, stává se pro tělo nemocného jeho přebytek
toxický. Hromadí se v orgánech s
jejich následným poškozením vedoucím v některých případech k selhání jejich
funkcí.
Nejvíce
je ohroženo srdce, játra a endokrinní orgány. Selhání srdce je nejčastější
neleukemickou příčinnou úmrtí vyskytující se asi v 51% MDS nemocných. Obecně
platí pro všechny nemocné, kteří dostávají trvale transfúze, že poškození srdce
je hlavní příčinou úmrtí. Přetížení organismu železem vede u MDS nemocných nejen
k snížení počtu celkového přežití, ale i k zhoršení výsledků u transplantací. A
dle posledních výzkumů též může přetížení Fe vést či urychlovat transformaci do
akutní myeloidní leukemie (AML), jak bylo uvedeno.
Nadbytečné
železo v organismu se však již dá určit a tak je možno zahájit léčbu vedoucí k jeho
odstranění.
Jedinou
možnou prevencí (i terapií) nahromadění
nadbytečného Fe je tzv. chelatační léčba. Jde o podávání léků, které mají
schopnost vázat a odstraňovat železo z organismu. Již dlouho je k dispozici
účinný lék Desferal, který si musí nemocní aplikovat v podkožní několikadenní
infuzi. Pro mnohé z nich to však bývá neproveditelný a značně život komplikující
proces.
Významným
pokrokem proto bylo uvedení nových
perorálních tabletových přípravků - chelátorů Fe. Deferasirox (Exjade firmy
Novartis) je indikován u nemocných s MDS. Je k dispozici i v ČR Podle zkušeností jde o velmi dobře
snášený lék s malým výskytem nežádoucích vedlejších účinků a navíc velmi
efektivní.
„Podle
dat, která byla prezentována odborníky hematologického pracoviště 1. LF UK na
odborných konferencích u nemocných s MDS dochází použitím preparátu k
efektivnímu odstraňování nadbytečného železa. Pokud je zahájena léčba včas, je podání
léku účinnou prevencí vzniku poškození orgánů“, jak uvedla na TK
v listopadu 2010 MUDr. Anna Jonášová, z Hematologické ambulance I.
interní kliniky VFN a 1. LF UK.
Péče o
nemocné s MDS v ČR je organizována
tak, že základní diagnostiku a konzervativní léčbu provádějí Regionální
hematologická pracoviště. Centra intenzivní a specializované hematologické
péče pak potvrzují a upřesňují diagnózy, provádějí další intenzivní léčbu včetně
transplantace krvetvorných buněk. Zajišťují přístup k novým formám terapie
(Praha, Plzeň, Hradec Králové, Brno, Olomouc).
Sekce pro
léčbu myelodysplastického syndromu při České Hematologické společnosti –
sdružuje lékaře zabývající se diagnostikou a léčbou MDS (společné diagnostické a
léčebné postupy). Czech MDS group organizuje Národní registr nemocných s MDS –
hlášení nových nemocných s MDS a zajišťuje další vzdělávací aktivity,
kooperaci center, a jiné činnosti MDS sekce.
Nemocní
s MDS se mohou sdružovat v
Občanském sdružení MDS, které pracuje od roku 2008. Sdružení věnuje každý listopad informacím veřejnosti o tomto onemocnění.
