Léčiva

Bílkoviny: recept na úspěch


Kategorie: Léky a lidé 
15.červen 2000
Výběr a screening molekul z knihoven velkých firem je proces spojený s velkou mírou rizika; dosud se opíral hlavně o invenci nebo i pouhou intuici zkušených badatelů. Dnes některé společnosti vycházejí od známých látek - nejčastěji od molekul bílkovin.

Výběr a screening molekul z knihoven velkých firem je proces spojený s velkou mírou rizika, i když (nebo protože) se dosud opíral hlavně o invenci nebo i pouhou intuici zkušených badatelů.

Do tohoto citlivého místa aktivity velkých farmaceutických koncernů vstupují dnes menší podniky opírající se o novou strategii. Jde o biotechnologické společnosti, jako např. Amigen, Genentech nebo Genzyme.

To není chránič počítačového displeje - takto totiž na obrazovce vypadají bílkovinné molekuly
Pracovníci těchto firem vyberou molekulu, jejíž biologická účinnost je známa, zpravidla molekulu bílkoviny, proteinu. Znalosti o účincích určitého proteinu v organismu sice ještě nejsou zárukou, že z něho bude účinný lék, je to však nadějnější počátek než systematický screening z knihoven, který lze srovnat s chováním foxteriéra, který hledá díru v plotě. Strká čenich postupně mezi jeho tyčky tak dlouho, až najde jednu, která je uvolněná, odsune ji a proleze dírou na druhou stranu.

Protein je velkou a velmi komplikovanou molekulou, kterou lze jen velmi nesnadno syntetizovat metodami klasické chemie a vyrábět průmyslově. Jeho výrobu však lze svěřit určitým způsobem upravenému genu, který se o tvorbu tohoto proteinu stará v lidském organismu. Gen je tvořen řetězci deoxyribonukleových kyselin (DNA) tvořících dvojitou šroubovici. Lze ho identifikovat hybridizací a navázat rekombinací na rychle rostoucí buňky (zpravidla na buňky bakterie Escherichia coli).

Obchod s bílkovinami

Lidský gen v těchto buňkách produkuje protein, o jehož výrobu jde. Protein je pak extrahován, vyčištěn a připraven pro vstup do “lékovodu” (viz Léčivé čaje ustoupily “lékovodu”). Takto připravené “terapeutické” proteiny jsou příčinou velkého ekonomického úspěchu biotechnologických firem, kterých už jsou na světě tisíce. Jejich roční prodej se odhaduje na 13 miliard dolarů.

Některé velké farmaceutické koncerny dnes od nich kupují molekuly připravené biotechnologicky. Biotechnologické podniky se nemusejí starat o jejich další kariéru v potrubí “lékovodu” vedoucí k zavedení nového léku, ani o jeho marketing, který zpravidla znamená vysoké finanční investice.

Autor: Doc. MUDr. Oldřich Vinař DrSc.