Léčiva

Nový lék může být izolován z přírodních materiálů, anebo (což je dnes častější) chemickou syntézou. Rodí se tedy v hlavě “syntetického” chemika, který dlouhodobě pracuje v určitém směru výzkumu a tuší, kudy je možné se dále ubírat. Dovede si tedy například představit, co lze očekávat od náhrady vodíku v určité molekule etylovou skupinou. Při tom už však chemik nevychází jen z vlastních znalostí, zkušeností a představ, ale i z odborné literatury nebo z požadavků a podnětů lékařů. Když pak látku nové (pozměněné) struktury připraví, musí pochopitelně prověřit, zda se skutečnost s jeho předpoklady shoduje. Nastupují tedy analytické metody.

Dejme tomu, že chemik má štěstí a jeho předpoklady vyjdou. Může tedy začít tzv. screening – soustava vybraných testů, jimiž se u pokusných zvířat ověřují hlavní pozitivní, ale i předpokládané nežádoucí účinky. Tyto předběžné výsledky musí ještě potvrdit cílený preklinický farmakologický výzkum, a teprve potom je možné navrhnout lék ke klinickému zkoušení. Návrh podložený spoustou dokumentů o výsledcích zkoušek se předkládá příslušnému státnímu orgánu, aby takové klinické zkoušení povolilo.

V první fázi se začíná podávání léku zdravým dobrovolníkům, protože někdo prostě začít musí. Těmto dobrovolníkům se lék začíná podávat v nejnižších možných dávkách, a tyto dávky se jen postupně, za trvalé a pečlivé kontroly zvyšují. Přitom se zjišťuje, jak se látka v organismu vstřebává, distribuuje, přeměňuje a vylučuje a především jak působí. Dělá se to hlavně proto, aby bylo možné stanovit optimální dávkovací režim.

Ve druhé fázi se stejné parametry hodnotí na malém souboru pacientů trpících právě oním onemocněním, k jehož léčbě je lék určen. Pokud se i tady osvědčí jako účinný, jsou-li poznána i jeho rizika a bezpečně se prokáže, že klady převažují nad riziky, pak začíná fáze třetí. Ta musí dát jednoznačnou odpověď na otázku, zda nový lék bude opravdu lepší než ten nejlepší z dosavadních.

Výsledky na konci tohoto stadia (jsou-li kladné) už zpravidla stačí k návrhu na registraci léku; po důkladné oponentuře tohoto návrhu může být povolena výroba a distribuce.

Ještě před několika desetiletími v této fázi klinické hodnocení končilo. Ale pak se ukázalo, že i v těch nejlepších a nejrozsáhlejších klinických zkouškách může totiž jít jen o několik stovek, maximálně tisícovek osob. Jenže lék potom začnou užívat statisíce nebo miliony lidí; navíc v podmínkách, které se od podmínek klinických studií více nebo méně liší. Nemocní užívají lék nejrůznějšími způsoby, zdaleka ne v přesných dávkách a intervalech, často spolu s dalšími léky a také spolu s jídlem, ne-li dokonce s alkoholem. Proto je dnes klinické zkoušení mnohem náročnější, delší... a logicky také mnohem dražší.