Novinky ze zdravotnictví
EU schválila přípravek Duvyzat
Italská farmaceutická společnost Italfarmaco S.p.A., oznámila 10. 6. 2025, že Evropská komise (EK) udělila podmínečnou registraci přípravku Duvyzat® (givinostat), novému inhibitoru histondeacetylázy (HDAC). Přípravek je schválen k léčbě Duchennovy svalové dystrofie (DMD) u chodících pacientů ve věku 6 let a starších bez ohledu na genetickou mutaci způsobující nemoc, pokud je užíván společně s kortikosteroidy. Duchennova svalová dystrofie (DMD) je vzácné, progresivní neuromuskulární onemocnění způsobené mutacemi v genu DMD.
Rozhodnutí EK navazuje na kladné stanovisko Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) z 25. dubna 2025. Schválení platí pro všech 27 členských států EU a také pro Island, Lichtenštejnsko a Norsko. Společnost Italfarmaco nyní úzce spolupracuje s národními úřady a distribučními partnery na zajištění včasného přístupu k přípravku Duvyzat v celé EU.
Schválení je založeno na pozitivních výsledcích multicentrické, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie fáze 3 EPIDYS (NCT02851797). Potenciál přípravku Duvyzat zpomalit progresi onemocnění u postižených jedinců. Většina nežádoucích účinků pozorovaných u přípravku Duvyzat byla mírné až střední závažnosti. Výsledky této studie byly publikovány v časopise The Lancet Neurology v březnu 2024. Dlouhodobá data z probíhající prodloužené studie EPIDYS byla porovnána s kohortami přirozeného průběhu onemocnění pomocí párování na základě skóre podobnosti („propensity score matching“) a ukázala, že medián věku při ztrátě schopnosti chůze byl 18,1 roku ve skupině s přípravkem Duvyzat oproti 15,2 roku v kontrolní skupině.
EK udělila přípravku Duvyzat v EU podmínečnou registraci. Toto schválení zpřístupňuje Duvyzat chodícím pacientům s DMD ve věku 6 let a starším, zatímco Italfarmaco provádí další klinické studie určené k dalšímu potvrzení a charakterizaci jeho terapeutického přínosu. Mimo EU byl Duvyzat schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v březnu 2024 k léčbě pacientů s DMD ve věku 6 let a starších. Ve Spojeném království získal Duvyzat schválení od Agentury pro regulaci léčiv a zdravotnických produktů (MHRA) pro chodící pacienty ve věku 6 let a starších a byla mu udělena podmínečná registrace pro nechodící pacienty.
Duchennova svalová dystrofie (DMD) je vzácné, progresivní neuromuskulární nemocnění způsobené mutacemi v genu DMD. Mutace brání produkci funkčního dystrofinu, což způsobuje rozpad proteinového komplexu asociovaného s dystrofinem (DAPC). To činí svalová vlákna zranitelnějšími vůči poškození a zvyšuje hladiny histondeacetylázy (HDAC) ve svalových buňkách, což blokuje aktivaci důležitých genů potřebných k udržení a opravě svalů. V důsledku toho dochází k neustálému poškozování svalových vláken, k chronickému zánětu a špatné regeneraci. Postupem času svalové buňky odumírají a jsou nahrazovány zjizvenou tkání a tukem. DMD postihuje primárně muže, přičemž příznaky se obvykle objevují mezi druhým a pátým rokem života. DMD je jednou z nejtěžších a nejčastějších forem dětské svalové dystrofie s celosvětovou porodní incidencí přibližně 1 na 5050 chlapců.
Duvyzat je perorálně podávaný inhibitor histondeacetylázy (HDAC), který reguluje nadměrnou aktivitu HDAC, charakteristickou pro svaly při DMD. Tím pomáhá obnovit expresi klíčových genů a biologických procesů nezbytných pro udržení a opravu svalů. Jeho mechanismus účinku je nezávislý na specifické mutaci v genu pro dystrofin, která onemocnění způsobuje.
Společnost Italfarmaco, založená v roce 1938 v Miláně, je soukromá globální farmaceutická společnost.talfarmaco@trophic.eu, RDEnquiries@italfarmacogroup.com
Medis je preferovaným partnerem pro komercializaci předních světových inovativních farmaceutických a biotechnologických společností. www.medic.com
Dle TZ
www.botticelli.cz
