Nemoci a jejich příznaky
Chronická myeloidní leukémie (CML) a možnosti léčby
V České republice
bývá každý rok zjištěno 150 až 200 nových případů tohoto onemocnění. CML
postihuje stejným dílem muže i ženy a jeho výskyt narůstá s věkem. Podobně
jako u jiných druhů leukémií příčina není přesně známa. Vyšší riziko onemocnění
mají například lidé, kteří jsou dlouhodobě vystaveni radioaktivnímu záření, nebo
pacienti, kteří byli ozařováni z důvodu jiné nemoci. U většiny lidí ale CML
vzniká zřejmě z jiných příčin. Je prokázáno, že nemoc není dědičná.
Příznaky
Některé pacienty
dovede k lékaři únavnost a malátnost, někteří výrazně hubnou. Nemocní často
popisují zvýšené pocení, zvýšenou teplotu, objevují se projevy chudokrevnosti –
slabost, otoky okolo kotníků. Někteří nemocní mají navíc potíže spojené
s vyšší krvácivostí – například ženy mohou mít neobvykle silnou menstruaci,
samovolně vznikají modřiny, vzniká velké krvácení při drobném poranění nebo
chirurgickém výkonu. Často cítí nemocný velký tlak v levém boku nebo
žaludku v důsledku zvětšování sleziny. Výjimečná není ani slabost nebo
závratě či hučení v uších. Často se však CML zjistí náhodně v době, kdy
nemocný ještě žádné potíže nemá.
Stanovení diagnózy
CML
Chronická myeloidní
leukémie se stanoví ze vzorku krve. Při CML bývá zvýšen celkový počet bílých
krvinek, typické je zmnožení vyzrávajících granulocytů. Pro potvrzení diagnózy
hematolog odebírá vzorek z kostní dřeně.
Průběh nemoci
CML může být rozdělena do počáteční
chronické fáze a fáze akcelerace – více agresivní a akutní fáze onemocnění.
Chronická fáze obvykle trvá několik let. V průběhu této fáze, kdy je
důležité pomocí léků co nejvíce potlačit rozvoj onemocnění a dosáhnout poklesu
zvýšených hodnot krevního obrazu k normálu, není nutná hospitalizace.
Nemocný dochází na pravidelné kontroly jedenkrát za 1 - 3 měsíce. Pacient může
pracovat a provádět běžnou činnost.
Po několika letech chronické fáze
nastává bez „upozornění“ změna a dochází k akceleraci onemocnění. Od té
doby se nemoc projevuje mnohem agresivněji. I přes stávající léčbu se slezina
zvětšuje a počet bílých krvinek stoupá. Objevuje se horečka, chudokrevnost. Dávky léků je tedy třeba zvyšovat. Pokud se i
přes veškerou snahu nepodaří nemoc navrátit do chronického stadia, CML je
nemocný ohrožen fází blastického zvratu.
Druhy léčby CML
Léčba chronické myeloidní leukémie
je velice individuální a liší se podle věku pacienta, prognózy onemocnění a
příznaků. V určitých případech lze nemocnému ulehčit a prodloužit
chronickou fázi odnětím sleziny. Tato operace není ve starším věku
doporučována – především proto, že nemocnému hrozí vyšší riziko infekce.
Chemoterapie se používá k odstranění zhoubných leukemických buněk.
Velká většina léků používaných v chemoterapii ale nepůsobí pouze
v cílových buňkách, zasahuje i zdravou tkáň. Tak vzniká mnoho nežádoucích
účinků (nevolnost, vypadávání vlasů, horečky, otoky), které je nutné potlačovat
dalšími léky.
K terapii se používá
Interferon – bílkovina, která se tvoří v určitých druzích bílých i
červených krvinek. V některých případech snižuje počet nemocných bílých krvinek.
V současnosti se podává nemocným, u nichž není možné provést transplantaci
krvetvorných buněk. Leukemický gen obsahuje bílkovinu (P210), která je
zodpovědná za vlastnosti, které určují chování nemocné leukemické buňky. Účinná
terapie tuto bílkovinu dokáže blokovat. (Působí pouze v nemocných buňkách,
které ničí.)
Další léky, které jsou
v současné době na trhu k dispozici, buď snižují počet postižených
bílých krvinek (hydroxymočovina), nebo působí přímo na nemocné bílé
krvinky (imatinib). Pro mladší nemocné je určitou možností
transplantace krvetvorných buněk. Ta je však spojena s řadou rizik a
možností infekce.
Naděje pro nejhůře
nemocné
Tak jako u mnoha
dalších nemocí, i v případě CML po nějaké době může dojít k potřebě
zvyšování dávek léků. Organismus nemocného si při pokročilejší a dlouhodobější
léčbě může vypěstovat rezistenci, kdy stávající lék přestává být účinný.
Rezistence se podle odborníků objevuje zhruba u každého pátého nemocného
s CML! V současné době použití tzv. orphan drug svým odlišným
mechanismem účinku dává naději pacientům rezistentním vůči dosavadní léčbě.
Přípravek ovlivňuje jiné onkogenní dráhy a překonává rezistenci projevující se
zejména v pokročilých fázích tohoto onemocnění. Moderní léčba byla
schválená v USA ve zkráceném
schvalovacím řízení. Má statut tzv. orphan drug. V listopadu 2006 ji
schválila EMEA a od února 2007 je k dispozici také v ČR.
Léčba CML se provádí ve
specializovaných hemato-onkologických centrech (viz
seznam), ve kterých
kvalifikovaní odborníci zhodnotí zdravotní stav pacienta a navrhnou optimální a
individualizovanou léčbu.
Pro nemocné trpící chronickou
myeloidní leukémií je, stejně jako pro všechny dlouhodobě nemocné, velice
důležité se o své starosti a
zkušenosti podělit s dalšími podobně nemocnými. Z těchto důvodů, pro
další vzdělávání, pochopení principu nemoci a sdílení informací
o novinkách
v léčbě, byla v roce 2006 založena pacientská organizace Sdružení
Diagnóza CML. (Více na: www.sdruzenidiagnozacml.cz.)
Seznam
specializovaných center:
ÚHKT Praha, hematologické oddělení,
www.uhkt.cz
FN Královské Vinohrady, oddělení
klinické hematologie, www.fnkv.cz
FN Brno – Bohunice, interní
hematologická klinika, www.fnbrno.cz
FN Plzeň, hematoonkologické
oddělení, www.fnplzen.cz
FN Hradec Králové, II. Interní
klinika klinické hematologie, www.fnhk.cz
FN Olomouc, hemato-onkologická klinika, www.fnol.cz