Medicína
Registry pacientů pomáhají s léčbou hemofilií
Modřiny, krev v moči, ale i těžko zastavitelné krvácení. I běžné úrazy, nad kterými většina lidí mávne rukou, mohou mít pro hemofiliky vážné následky. Těchto nemocných, kteří trpí výrony krve do svalů či do kloubů, je v České republice kolem tisícovky. Zvládnout život s touto nemocí se jim snaží pomoci pacientské organizace a odborná iniciativa Český národní hemofilický program (ČNHP). Díky ní také vznikl klinický registr, který má postupně zlepšovat jak diagnostiku, tak i postup léčby. Čím více pacientů přitom obsahuje, tím relevantnější data pro práci s touto nemocí může poskytnout. Velká část pacientů s vrozenými krvácivými stavy ale v databázi stále chybí.
Hemofilie je genetickou poruchou srážlivosti krve, která se projevuje chorobnou krvácivostí. Trpí jí téměř výhradně muži, ženy jsou přenašečky. Hemofilii ale automaticky nedědí každý jejich syn, takže se může stát, že nemoc se po mnoho generací vůbec neprojeví, a tak může být narození nemocného dítěte pro rodiče nečekaný šok. S projevy nemoci svého dítěte v podobě nezvyklé krvácivosti se přitom mohou poprvé setkat už při porodu, po očkování nebo prořezávání zubů.
Vyrovnávat se s nemocí a dále s ní pracovat pomáhají hemofilikům i jejich rodinám pacientské organizace. Nejvýznamněji je do spolupráce s ČNHP zapojen Český svaz hemofiliků. Spolupráce se podle předsedy svazu v současné pandemické situaci ještě zintenzivnila, což je znatelné například v distribuci a rozvozu léčiv do domácností hemofiliků.
Téměř před rokem začala s ČNHP spolupracovat také organizace Hemojunior, která se primárně zaměřuje na děti s hemofilií a jejich rodiče. Pracuje i s rodinami, pro které je setkání s nemocí nečekané, protože jejich předci měli jen lehkou formu hemofilie, zemřeli před jejím projevením nebo se s nimi vůbec neznali. V první moment je u takových rodin důležitá především práce s rodiči dítěte, ale i s prarodiči a dalšími, kteří budou o dítě, byť jen chvilkově, pečovat. Velmi přínosné je předávání informací a zkušeností mezi rodinami samotnými v rámci hemofilické komunity. Důležité je také ujištění o kvalitní lékařské péči a dostupnosti léčby a v neposlední řadě začlenění samotného hemofilika mezi děti se stejnou diagnózou. Důležité rovněž je, aby měli lidé s nemocí přísun aktuálních a kvalitních informací.
Jedním z úkolů ČNHP je vedení dobrovolného klinického registru hemofiliků, který mapuje jednotlivé případy a jejich reakce na léčbu. Pro lékaře je registr důležitou zpětnou vazbou a usnadňuje jejich spolupráci v léčbě hemofilie nejen v rámci republiky.
Technické zajištění registru má na starost brněnský Institut biostatistiky a analýz (IBA). Zajišťuje, aby klinické registry shromažďovaly komplexní data z reálné klinické praxe od pacientů se specifickým onemocněním a hodnotily péči tak, jak je skutečně poskytována. Na rozdíl od klinických studií se neřídí přísným protokolem o klinickém hodnocení léčiva. Data z registrů jako je ČNHP, tedy mohou poskytovat mnohem obecnější a reprezentativnější výstupy toho, čeho je dosaženo v reálné klinické praxi a pro širší okruh pacientů.
Klinické studie týkající se nových léčiv jsou sice stále považovány za jedničku v hierarchii EBM (Evidence Based Medicine), tedy způsobu léčby, kdy je klinické rozhodnutí lékaře založeno na důkazech, ale spolu s registry se mohou výborně doplňovat. Cílem registru ČNHP je především přispět k zajištění kvalitní péče o pacienta a diagnostiky v reálné hematologické praxi. Pomocí registrů je také možné posoudit dodržování národních doporučení pro hemofilii a související poruchy krvetvorby v rámci hematologických center a také poskytnout data pro výzkumné účely.
Pro splnění těchto cílů je však nutné zajistit, aby bylo v registru zachyceno co nejvíce pacientů z celé země.To je ale zatím problém. Pacienti se podle Českého svazu hemofiliků zapojují méně, než by bylo potřeba.
Podle primářky Krevního centra FN Ostrava Zuzany Čermákové, která je současně koordinátorkou ČNHP, spočívá největší výhoda registrů v jejich přínosu reálného obrazu života hemofiliků v reálném čase. Na rozdíl od studií, kde jsou sledovaní pacienti vybíráni a jejich sledování je navíc časově omezeno, je v registru sledována celá populace hemofiliků, bez vylučujících kritérií. Sledování vývoje se děje v průběhu mnoha let, zachycuje změny zdravotního stavu i změny léčebných režimů. U mnoha dětí se tak sleduje prakticky průběh celého jejich dosavadního života.
Nejobtížnějším úkolem u registrů je zajistit jejich činnost dlouhodobě udržitelným způsobem. Pro pacienty by měl registr představovat nástroj pro zlepšení jejich šancí v boji proti onemocnění i pro ty, které stejná diagnóza postihne později, tedy pro budoucí pacienty. Podle IBA je proto důležité neustále připomínat všem zúčastněným stranám vizi, obecnou myšlenku a dosavadní dosažené cíle, ať už v podobě vědeckých úspěchů, nebo informačních materiálů určených pro pacienty.
Institut biostatistiky a analýz, s.r.o. (IBA) je spin-off společnost Institutu biostatistiky a analýz Lékařské fakulty Masarykovy univerzity s vlastnickým podílem Masarykovy univerzity. Společnost se v rámci svých aktivit zaměřuje především na oblast řízení projektů klinického výzkumu, real-world evidence (RWE) projekty, organizaci a management klinických studií, a to zejména neintervenčních klinických studií a zdravotnických registrů. Na tuto hlavní aktivitu navazují i další nabízené a poskytované služby, jako jsou podpora market access, analýzy nákladové efektivity, farmakovigilance, analýza klinických dat, vývoj vlastních softwarových produktů a grafický design.
